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，就像冰块在阳光下消融那样。
然而，在骨骼和关节严重受影响的情况下，这种疗法的作用微不足道。
最糟糕的是，酶无法进入大脑。
所以对于患有严重赫尔勒氏综合征的人，注射酶或许可以缓解一些症状，暂时改善生活质量，但并不会改变长期结果[160]。
伊桑和安吉洛还有另一个选择，可以说是孤注一掷。
有一种方法可以让健康的细胞进入人的大脑，这些细胞能够产生可以被大脑吸收的酶。
要做到这一点，方法远非显而易见：首先，你要将病人骨髓中的造血干细胞全部“毒死”
，然后再用另一个人骨髓中提取的干细胞来替换它。
这就是骨髓移植（boransplantation）[161]，主要用于治疗白血病和淋巴瘤，偶尔也可以治疗一些其他类型的癌症。
它的原理很简单：你患了一种免疫系统癌症，所以你要把免疫系统里所有的细胞都清除掉，用健康的细胞来替代它们[162]。
骨髓移植的另一个应用，是用于治疗免疫系统疾病以及其他血液病，这不足为奇。
一个无法正常运作的免疫系统，需要被一个能正常运作的免疫系统所取代。
骨髓移植可能对赫尔勒氏综合征患儿起效的原因很简单：感染可以在身体的任何部位发生—人体到处都需要白细胞。
它们可以产生额外的酶，供其他细胞吸收和利用，可以说是帮了大忙。
你的大脑中就有大量白细胞—大脑中约十分之一的细胞是一种特殊的白细胞，叫作小胶质细胞（microglia）。
替换这些细胞后，你就能在你正好需要的地方获得丰富的酶供应。
骨髓移植有潜在的风险，可能还不止一个。
首先，这种疗法非同小可，用来杀死孩子自身骨髓的药物是有毒的，这并不奇怪。
这只是部分原因，还有一部分原因在于新的免疫系统建立的过程中很容易出现严重感染，孩子可能会死于骨髓移植本身的并发症。
那些存活下来的孩子可能会一直经受药物副作用带来的影响，或者还有一种可能，新的免疫系统可能会攻击他们的身体，即所谓的“移植物抗宿主病”
（graftversushostdisease）。
即使骨髓移植非常完美，大脑中的新白细胞要想真正发挥作用，其数量还须达到足够高的水平，这至少需要6个月的时间。
在这段时间里，赫尔勒氏综合征对大脑的损害会持续恶化。
两个男孩都已显示出了大脑受到影响的早期迹象。
我们无法确定骨髓移植会对他们的大脑产生什么影响，至少他们很可能会有一些长期损伤。
最后，这并不是一种治愈方法，它最多只能把一种致命疾病变成一种慢性疾病，对逐渐恶化的骨骼和关节问题更是如此。
面对这样的选择，你会怎么做？
在遗传学领域，我们倡导非指导性咨询。
也就是说，我们给人们提供信息，让他们能够做出自己的选择，而不是直接告诉他们该做什么。
但并不是每位病人都喜欢这种模式，毕竟我们都习惯听取医生的建议。
在难以选择的情况下，人们常常会问我：“你说得对，但如果是你，你会怎么做呢？”
但这样的信息可能并没有意义，原因很清楚。
对于一个50多岁、子女也已经成年的医学专业人士来说最好的选择，未必适合一个19岁的单身母亲，而对一对44岁的夫妇也是如此，因为他们面临的选择可能是他们第一次也是唯一一次怀孕。
所以，我通常不会直接回答这个问题，但当然，我总是有自己的看法。
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